Lần đầu tiên áp dụng chỉnh sửa tế bào nhằm chữa khỏi ung thư máu
Cô bé 13 tuổ Alyssa, được chẩn đoán mắc bệnh bạch cầu cấp tính vào năm 2021. Các bác sĩ đã thử nhiều phương pháp điều trị thông thường như hóa trị và cấy ghép tủy xương, nhưng không hiệu quả đối với Alyssa.
Cô bé Alyssa. Ảnh: GOSH
Cô bé đã đăng ký chương trình điều trị lâm sàng tại bệnh viện nhi GOSH, thủ đô London - Anh, trong đó sử dụng các tế bào miễn dịch biến đổi gen từ một tình nguyện viên khỏe mạnh.
Bệnh tình của Alyssa có dấu hiệu thuyên giảm sau sau 28 ngày điều trị theo phương pháp mới. Cô bé được cấy ghép tủy xương lần thứ hai để khôi phục hệ thống miễn dịch.
Sau 6 tháng, Alyssa cảm thấy "khỏe mạnh" khi trở về nhà ở Leicester. "Nếu không có phương pháp điều trị thử nghiệm này, lựa chọn duy nhất của Alyssa là chăm sóc giảm nhẹ" - đại diện bệnh viện GOSH cho biết.
Bác sĩ Robert Chiesa, chuyên gia tư vấn của GOSH, ca ngợi sự chuyển biến tích cực của Alyssa là "khá đáng chú ý", mặc dù kết quả vẫn cần được theo dõi và xác nhận trong vài tháng tới.
Căn bệnh bạch cầu lymphoblastic cấp tính (ALL) là một loại ung thư phổ biến ở trẻ em. Nó ảnh hưởng đến các tế bào giúp chống lại và bảo vệ cơ thể trước virus trong hệ thống miễn dịch, tế bào B và tế bào T.
Bệnh viện GOSH cho biết, Alyssa là bệnh nhân đầu tiên được cung cấp tế bào T đã chỉnh sửa cơ bản.
Các nhà nghiên cứu tại GOSH và Trường đại học London đã giúp phát triển các tế bào T đã chỉnh sửa để điều trị bệnh bạch cầu tế bào B vào năm 2015.
Nhưng để điều trị một số loại bệnh bạch cầu khác, nhóm nghiên cứu phải vượt qua thách thức là các tế bào T được dùng để nhận biết và tấn công tế bào ung thư lại tiêu diệt lẫn nhau.
